[特集]未活用アイデアに眠る、イノベーションの種

国内創薬覚醒の時。今こそアカデミアの知が求められている。

近年の世界の製薬企業では、従来の医薬品では根治できなかったがんやアルツハイマー病、精神疾患など、患者数が多いにも関わらず治療満足度の低い「アンメット・メディカル・ニーズ」に応えるため、新たな創薬手法を取り込みながらバイオ医薬品を開発する動きが主流となっている。こうした背景には、創薬手法の変化がある。長年の研究により、従来型の創薬スクリーニングで探索可能な候補物質は既に検討し尽くされつつある。そのため企業は、新薬開発のために無数にある化合物をランダムに合成し、新薬の可能性を調べ尽くすという多額の資金・労力・時間が必要な手法をとってきた。

　新薬の開発効率が悪化してきたことを受け、国内の製薬企業各社は自社の研究所単独での創薬研究から外部のシーズを積極的に取り入れる研究体制を強化している。一方で、日本の大学発シーズの内、医薬品登録されているものの件数は、アメリカと比べるとまだ遅れをとっている。この要因のひとつは、大学で醸成された研究シーズを企業側に送り出していくための仕組みが十分に整っていなかったことがあげられる。国立研究開発法人日本医療研究開発機構の創薬支援ネットワークなど、国レベルで創薬シーズを医薬品につないでいくための取組みが進んでいる。こうした国がボトムアップで進めていく研究開発に加えて、企業側がシーズをみつけて一緒に育てていく動きが加速することで、社会への活用という意味ではまだ日の目をみていなかった国内の研究シーズが萌芽していくことが期待される。

　しかし、国内にあまたある研究室からシーズを見出す手法には職人技的な要素が多く含まれており、シーズ発掘が加速しないひとつの要因になっている。この課題に対して、企業の研究開発のリサーチャーが大学の研究シーズに触れる機会を増やすことと、それに伴う目利き力の強化をはかるためのプラットフォームがスタートした。これまでの方法では、シーズに遭遇する確率が低く実現が難しかった類いの大学と企業の共同研究も狙うこの仕組みについても本特集の中で紹介する。

創薬新時代を切り拓く、コア技術を育てる

海外のメガファーマが強力な研究資金を背景に次の時代の創薬を押し進める中、日本でもようやくオープンイノベーションなどの動きが定着してきた。一方で、海外からは「黄金の国ジパング」と揶揄されるほど、研究シーズが活用されないままになっている状況がある。この状況を打破することはできるのだろうか。

世界を変えうる研究の種を持つ

　戦後の日本は高い技術力を駆使し、世界でも数少ない創薬成功国に駆け上がった。年商で1,000億円を超える、いわゆるブロックバスターと呼ばれる新薬の開発にも成功し、低分子化合物の医薬品開発の力は世界も知るところである。一方で、現在の医薬品市場で主流になっている抗体医薬を中心としたバイオ医薬では、海外勢に遅れをとり、画期的な新薬に乏しい時期が続いた。

　しかし、日本も後塵を拝しているばかりではない。国内医薬品企業の中には、次世代バイオ医薬品として注目を集める核酸医薬に着手するところも出てきている。核酸のデリバリー技術や代謝安定性に課題は残るものの、毒性が低く、指向性が高い点で普及への期待が高まっている。眼科領域を中心とした核酸医薬のベンチャーであるアクアセラピューティクスが、2015年9月に産業革新機構から5億円を上限とする追加出資を取り付けているあたりは、この期待の高さの現れだろう。高いサイエンスのレベルを反映した創薬は核酸医薬だけにとどまらない。東京大学の菅裕明教授の特殊ペプチド技術をベースに創薬を手がけるペプチドリーム株式会社は、海外のメガファーマと次々アライアンスを結んでおり、日本発の技術が世界の創薬にインパクトを与えようとしている。さらに最近では、京都大学の本庶佑名誉教授が発見した免疫抑制分子PD-1に対する抗体医薬オブジーボが、悪性黒色腫（メラノーマ）の治療薬として上市を果たした。オブジーボは米科学誌サイエンスの2013年の「ブレークスルー・オブ・ザ・イヤー」のトップを飾り、世界的に注目されるなど、日本のアカデミアシーズはその存在感を高めつつあるといえるだろう。

アカデミアがリサーチツールを作り出す時代

　昨今のiPS細胞研究への注目は主に再生医療への応用によるところが大きい。しかし、iPS細胞はまだ見えていない安全面でのリクスもはらんでいるため、早急に実用化されることはないだろうとの見方もある。実用化という点ではiPS細胞由来ではない細胞製品の方が早いだろう。それよりも先にiPS細胞が強みを発揮すると予想されているのが、疾患モデルや毒性評価など研究用のツールとしての用途だ。富士フイルム株式会社により買収されたCellular Dynamics International社からiPS細胞由来の心筋細胞、神経細胞、内皮細胞などの製品が、創薬の用途として発売されている。また、アルツハイマー病や筋ジストロフィー症のモデルなどが、アカデミアの研究成果として発表されており、こうしたモデルも早晩創薬スクリーニングのモデルとして容易に手に入るようになってくることだろう。ヒトiPS細胞が発表されてから丁度8年ほど経つが、その間にリサーチツールとしての応用は急速に進んでいる。

　製薬企業にとって、リサーチツールは欠くことのできないものである一方、そればかり専門で作るわけにもいかないという事情もある。国内の創薬基盤を強化する上では、幹細胞研究が治療だけではなく、疾患モデルや新たな探索技術の開発に結びついていくことが重要である。アカデミアと企業がお互いのリソースをうまく共有して、研究成果を事業に結びつけるための努力がお互いに求められるところだろう。

理学、工学の知が求められている

　このように、創薬の話となると医学や薬学の成果ばかりが求められると考えている方も少なくないのではないだろうか。しかし、ここ数年製薬各社がこぞって参入してきている公募型の共同研究事業の募集要項をみてみると、確かにターゲット遺伝子候補や、化合物候補に関係するテーマもあるが、それと同じくらいあるいはそれよりも多いテーマが、創薬プラットフォーム技術として募集されている。この中には、イメージング技術、合成技術、ケミカルバイオロジー、タンパク質の検出技術など、理学や工学系の研究室に所属する研究者が研究している領域の研究が多く含まれている。イメージングや微量タンパク質の検出技術など研究者としての勘所や、ノウハウの蓄積の中で生まれてくる新しい研究の発想は、実は創薬の研究現場で求められている研究シーズなのである。製薬企業はこうした情報に対してリーチするためのパスウェイが乏しかったため、優れた技術が産業界につながっていくケースに恵まれなかったが、アカデミアの研究シーズに対する見方が変わりつつある今、アカデミアの研究者はいかに上手く自分の技術をアピールするかは腕の見せ所になってくるだろう。

「学産」連携の流れは到来するか

　現状の産学連携は、大学が知財を公開して産業界からのニーズを求める動きが大半で、産学連携本部やTLOなどが交通整理に入っている分、研究者から企業への直接のアプローチの少ない静的な連携ともいえる。これを「産」が「学」に新しい知を求める産学連携とするならば、今までにない研究の流動化をもたらすには「学」が「産」に自らの知をアピールしていく、より活性の高い学産連携の形があってもいいのではないだろうか。大学の知は、囲ってしまっては外から見ることはできない。表に出てきたものも大学の論理や、競争的研究資金の評価軸の中で選抜されたもののみで、企業側からするとその他の可能性を秘めたシーズにアプローチすることが難しい。一方で、研究者側からすると自分の手の内を全て明かしてしまっては、研究の新規性や特許性が失われてしまう。秘密は保持したまま企業に対して自分の研究アイデアをアピールすることができれば、研究者にとっては新たな研究のチャンスを獲得することにつながる。企業にとっては、これまで全くアプローチできなかった未開の知にアクセスできるようになる。この「学」から「産」に積極的にアプローチする学産連携の動きが活性化すれば、日本は他の国にない研究の流動性を獲得できるようになるのではないだろうか。そして、そのためのプラットフォームが新しく登場した。その名前をL-RADという。

次に、L−RADの活用方法を紹介する。アカデミアと企業のマッチングの機会を創出し、国内の優れた研究シーズが輩出されることを願う。

L–RADの歩き方

研究者の未活用アイデア（まだ採択を受けていない申請）を競争的研究資金の採択基準ではなく、研究開発型企業の視点から改めて評価し、共同研究として研究を実現するための仕組みとして、2015年12月1日からL-RAD（エルラド、正式名称リバネス−池田研究開発促進システムpowered by COLABORY）が始まりました。企業の既存の枠組みからでは生まれてこなかった研究シーズと企業が出会う機会を創出することで、企業と研究者のオープンイノベーションを大いに加速し、科学技術による高い競争力を実現することを目指しています。今回はL-RADの基本的な使い方と、研究者からよく質問をいただいている内容を解説します。

L-RADの基本的な使い方

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よくいただくご質問

Q. アイデアが盗まれることはありませんか？

L-RADにアップロードしていただいた未活用アイデアを閲覧できるのは、秘密保持規定を含む利用規約を順守する会員企業のユーザーだけですので、ご安心ください。また、同規約中で共同研究先の探索のみに利用すると、用途を限定しております。さらに、未活用アイデアの詳細情報を会員企業ユーザーが閲覧した場合、アップロードした情報提供者（研究者）にメールで通知が届くようになっています。また、しくみの上でもアイデアが盗まれることがないような工夫をしています。（下図参照）

Q. ログインした後、何をすればいいの？

ログイン後は、上部メニューの「申請書新規登録」から未活用アイデア（不採択だった申請書など）の登録を行ってください。みなさんが登録したアイデアを企業が閲覧し、興味を持った場合に声をかける、というしくみになっていますので、申請書を登録しない限りチャンスは増えません。

Q. 一度登録した未活用アイデアを取り下げることはできますか？

はい、可能です。登録した未活用アイデアは、ひとつひとつについて「公開」「下書き」「非公開」といった状態を選択できるようになっていますので、取り下げたいものを「非公開」状態に変更してください。

Q. このシステムにアイデアを登録することで、特許性が失われませんか？

L-RADユーザーはすべて利用規約にある秘密保持義務について同意していますので、未活用アイデアを登録しても、特許性が失われることはありません。

Q. 他の研究者にも登録内容を見られてしまいますか？

いいえ、研究者間ではアイデアだけでなく登録者情報など、一切の情報が共有されません。研究者が見ることができるのは、自分がアップロードした未活用アイデアとそれに関わる会員企業とのディスカッション、会員企業一覧だけです。

Q. e-rad申請中でまだ結果がでていない申請書も登録できますか？

はい、可能です。もし採択された場合、登録した申請書を「非公開」状態に変更をお願いします。

Q. 民間企業や財団の研究費公募に出して不採択だったものも登録できますか？

はい、可能です。ただし、助成金の運営団体が当該申請書の用途をその助成金の申請に限るなどの規定を設けている場合があります。一度助成金のウェブページなどでご確認をいただくと安心です。

■用語説明

【基本情報】

研究者がアップロードする未活用アイデアのうち、公開してもいい内容として登録いただくものです。基本情報に含まれる登録情報は、会員企業による検索の対象となり、また閲覧されても研究者に通知されません。具体的には以下の項目からなる情報です。

研究タイトル／研究分野／研究目的・概要／キーワード／希望する交渉期限／研究費総額／対象業界／研究期間／申請年／申請した研究費／参考資料・文献

【詳細情報】

研究者がアップロードする未活用アイデアのうち、研究計画や予備的実験の結果、これまでの実績など、研究の核となる情報です。研究費の申請書の形式でファイルアップロードをすることができます。詳細情報に含まれる登録情報を会員企業が閲覧した場合、研究者に通知メールが届きます。

【公開コメント】

未活用アイデアごとに設置される掲示板上に書き込むことができるコメントです。アイデアを登録した研究者と、すべての会員企業が閲覧および書き込みを行うことができるため、公開コメントには個人情報や研究の核心がわかる秘密情報を書き込まないようにしてください。

【非公開ディスカッション】

未活用アイデアごと、かつ会員企業ごとに設置される掲示板上で、アイデアを登録した研究者と当該会員企業の利用者だけが閲覧および書き込みによるディスカッションを行えます。

非公開ディスカッションには、研究者の所属と名前、会員企業の名前と利用者IDが表示されます。共同研究を目指した具体的な情報交換を行うのに利用してください。

【独占閲覧権（独占閲覧状態）】

会員企業が行使できる権利で、興味を持った未活用アイデアを一定期間自社だけが閲覧可能な状態にできます。

独占閲覧状態になった未活用アイデアは、他の会員企業による検索の結果としてタイトルと概要の一部のみ表示されますが、それ以上の基本情報および詳細情報を閲覧することができなくなります。